درمانی نو برای دیابت نوع ۱ که ممکن است جایگزین تزریق انسولین شود

تنها یک تزریق از سلول‌های پانکراس پرورش‌یافته در آزمایشگاه، به بدن بیماران اجازه داد تا تمام انسولین مورد نیاز خود را تولید کند. دانشمندان این خبر را در ۲۰ ژوئن در نشریه پزشکی نیوانگلند (NEJM) منتشر کردند. یک سال پس از درمان، ۱۰ نفر از ۱۲ شرکت‌کننده دیگر نیازی به دریافت انسولین مکمل نداشتند.

«این مطالعه یک نقطه عطف واقعی است — اغراق نیست اگر بگوییم اهمیت بالایی دارد،» دکتر جاکومو لانزونی، پژوهشگر دیابت در دانشکده پزشکی میلر دانشگاه میامی، می‌گوید. او که در این تحقیق مشارکت نداشته، معتقد است که این سلول‌های رشد یافته در آزمایشگاه می‌توانند به‌طور مؤثری دیابت را درمان کنند، و روش تولید آن‌ها نیز قابل توسعه است. این یافته‌ها می‌توانند دریچه‌ای به‌سوی بازیابی تولید انسولین در بسیاری از مبتلایان به دیابت نوع ۱ باز کنند.

دیابت نوع ۱ چیست و چرا درمان آن مهم است؟

دیابت نوع ۱ بیش از ۸ میلیون نفر را در سراسر جهان درگیر کرده است. این بیماری خودایمنی باعث می‌شود که سیستم ایمنی بدن، سلول‌های تولیدکننده انسولین در پانکراس را نابود کند. انسولین به قند کمک می‌کند تا از جریان خون وارد سلول‌ها شود و انرژی لازم را تأمین کند؛ بدون انسولین، قند در خون باقی می‌ماند و سلول‌ها گرسنه می‌مانند. «بدون انسولین، زندگی ممکن نیست،» می‌گوید فلیشیا پاگلیوکا، زیست‌شناس سلولی و معاون ارشد شرکت Vertex Pharmaceuticals، شرکتی در بوستون که این درمان جدید را توسعه داده است.

برای همین است که بیماران نیاز به تزریق انسولین دارند — دارویی که بیش از یک قرن است وجود دارد. ابزارهایی مانند مانیتورهای مداوم قند خون و پمپ‌های انسولین هم به بیماران کمک می‌کنند تا سطح قند خون خود را مدیریت کنند. اما این ابزارها بی‌نقص نیستند. بدن انسان تنها در بازه‌ای بسیار محدود از سطح قند خون عملکرد طبیعی دارد؛ سطح بالا باعث آسیب کلیه، اعصاب و چشم می‌شود، و سطح پایین می‌تواند باعث بی‌هوشی یا حتی مرگ شود.

«نیاز فوری به درمان‌های جدید وجود دارد،» پاگلیوکا تأکید می‌کند. در سال ۲۰۲۳، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درمانی با استفاده از سلول‌های پانکراس اهداکنندگان فوت‌شده را تأیید کرد تا جایگزین سلول‌های تخریب‌شده تولیدکننده انسولین شوند. اما این روش محدودیت‌هایی دارد؛ از جمله تعداد اندک اهداکنندگان و کیفیت سلول‌های آن‌ها. برخی بیماران حتی به سلول‌های چندین پانکراس نیاز دارند.

راه‌حل جدید: سلول‌های آزمایشگاهی برای تولید انسولین

برای غلبه بر این چالش‌ها، شرکت Vertex روشی برای رشد سلول‌های جزایر پانکراسی (islet cells) در آزمایشگاه توسعه داد. آن‌ها از سلول‌های بنیادی انسانی، همراه با ترکیبی از مواد مغذی و شیمیایی استفاده کردند. این سلول‌های جزیره‌ای رشد‌یافته در آزمایشگاه، که شامل سلول‌های بتای تولیدکننده انسولین هستند، مستقیماً به پانکراس تزریق نمی‌شوند، بلکه در کبد جای می‌گیرند — مکانی که عملکرد خوبی برای آن‌ها فراهم می‌کند.

در یک کارآزمایی بالینی کوچک روی ۱۴ بیمار مبتلا به دیابت نوع ۱، پزشکان صدها میلیون سلول جزیره‌ای مصنوعی را از طریق رگ وارد بدن بیماران کردند. به گفته پاگلیوکا، این سلول‌ها بلافاصله شروع به کار کردند، سطح قند خون را تشخیص داده و در پاسخ انسولین تولید کردند. پس از دریافت کامل این درمان که با نام زیمیسلسل (zimislecel) شناخته می‌شود، ۱۰ نفر از ۱۲ شرکت‌کننده‌ای که قبلاً وابسته به انسولین بودند، دیگر نیازی به آن نداشتند — حتی پس از گذشت یک سال. دو نفر دیگر نیز نیاز خود به انسولین را تا ۷۰ درصد کاهش دادند.

«رهایی از تزریق انسولین، دستاوردی فوق‌العاده است،» می‌گوید تام دانر، مدیر مرکز دیابت جان هاپکینز. او می‌افزاید: مدیریت دیابت می‌تواند بار روانی بزرگی باشد، و حذف نیاز به انسولین می‌تواند این فشار را به‌شدت کاهش دهد.

عوارض جانبی و چالش‌های ایمنی

اگرچه شرکت‌کنندگان در مطالعه واکنش خوبی به درمان نشان دادند، دانشمندان Vertex دو مورد مرگ غیرمرتبط با درمان و مجموعه‌ای از عوارض جانبی را گزارش کردند. به گفته پاگلیوکا، یکی از مرگ‌ها به‌علت عارضه جراحی و دیگری به‌دلیل آسیب مغزی پیش‌زمینه‌ای رخ داده است.

عوارض جانبی شامل اسهال، سردرد، تهوع و عفونت COVID-19 بودند که بیشتر به‌خاطر مصرف داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی بود — داروهایی که برای جلوگیری از حمله بدن به سلول‌های جدید لازم هستند. این بیماران باید برای حفظ سلول‌ها، به مصرف این داروها ادامه دهند.

«مصرف داروهای سرکوب ایمنی، کار ساده‌ای نیست،» می‌گوید لانزونی. این داروها با خطرات زیادی همراه هستند، از جمله عفونت. او و بسیاری از پژوهشگران امیدوارند در آینده بتوانند درمان‌هایی توسعه دهند که نیازی به سرکوب طولانی‌مدت سیستم ایمنی نداشته باشند.

آینده درمان

در حال حاضر، شرکت Vertex دامنه مطالعه خود را به ۵۰ بیمار گسترش داده است و تقریباً همه آن‌ها دوز درمانی سلولی خود را دریافت کرده‌اند. محققان امیدوارند با جمع‌آوری داده‌های کامل از این بیماران، بتوانند در سال ۲۰۲۶ برای دریافت مجوز رسمی استفاده از این درمان اقدام کنند.

References

T.W. Reichman et al. Stem cell-derived, fully differentiated islets for type 1 diabetes. The New England Journal of Medicine. Published online June 20, 2025. doi: 10.1056/NEJMoa2506549.